La enfermedad de Huntington podría tener cura
El defecto que causa la enfermedad neurodegenerativa de Huntington ha sido corregido en pacientes por primera vez, según ha sabido la BBC. Una droga experimental, inyectada en el fluido espinal, redujo de forma segura los niveles de proteínas tóxicas en el cerebro. El equipo de investigación de University College London dice que ahora hay esperanzas de que se pueda detener la enfermedad mortal.
Los expertos dicen que podría ser el mayor avance en enfermedades neurodegenerativas en 50 años. Huntington es una de las enfermedades más devastadoras. Algunos pacientes la describen como enfermedad de Parkinson y Alzheimer, todo en uno. La muerte imparable de las células cerebrales en Huntington deja a los pacientes en declive permanente, afectando su movimiento, comportamiento, memoria y capacidad para pensar con claridad. La enfermedad es causada por un error en una sección de ADN llamada gen huntingtin. Normalmente contiene las instrucciones para hacer una proteína, llamada huntingtina, que es vital para el desarrollo del cerebro. Pero un error genético corrompe la proteína y la convierte en un asesino de células cerebrales. El nuevo tratamiento está diseñado para silenciar el gen.
En el ensayo, a 46 pacientes se les inyectó el fármaco en el líquido que baña el cerebro y la médula espinal. El procedimiento se llevó a cabo en el Centro de Neurología Experimental Leonard Wolfson en el Hospital Nacional de Neurología y Neurocirugía en Londres. Los doctores no sabían lo que sucedería. Un temor era que las inyecciones podrían haber causado una meningitis fatal. Pero el primer ensayo en humanos demostró que la droga era segura, bien tolerada por los pacientes y redujo de forma crucial los niveles de huntingtina en el cerebro.
La profesora Sarah Tabrizi, investigadora principal y directora del Centro de Enfermedad de Huntington en UCL, dijo a la BBC: "He estado atendiendo a pacientes en la clínica durante casi 20 años, he visto morir a muchos de mis pacientes durante ese tiempo. Por primera vez tenemos la esperanza de una terapia que un día puede retrasar o prevenir la enfermedad de Huntington". Huntington generalmente afecta a las personas en su mejor momento: entre los 30 y los 40 años. Los pacientes mueren entre 10 y 20 años después de que los síntomas comienzan.
