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viernes, 6 de octubre de 2017

La ceguera podría ser reversible

Por LisyFa

Una nueva terapia génica podría ser la luz al final del túnel para las personas ciegas. Investigadores de la prestigiosa Universidad británica de Oxford han logrado reprogramar células dañadas de la retina de ratones para que sean capaces de volver a captar la luz. El tratamiento podría aplicarse a pacientes con deterioro en la retina, que no es más que la capa interior del ojo donde se localizan los fotorreceptores, encargados de detectar los estímulos luminosos para luego enviarlos al cerebro. Se trata de una revolucionaria herramienta de edición genética, esfera de la biomedicina que está empezando a cumplir promesas.

Investigadores del Laboratorio Nuffield de Oftalmología, en la Universidad de Oxford, fueron capaces de demostrar, al menos experimentalmente en ratones, en esta etapa inicial, que es posible utilizar terapia génica para reprogramar células y revertir graves problemas de visión, incluida la ceguera. La terapia génica es un tratamiento que consiste en la introducción de genes específicos en las células del paciente para combatir ciertas enfermedades.

Uno de los principales problemas oculares asociados a la edad es la degeneración macular, que, tal y como lo indica su nombre, afecta a una parte de la retina llamada mácula. Aunque esta ocupa solamente un 5 % de la superficie retinal, tiene funciones imprescindibles, puesto que es la encargada de captar la visión central, los colores, los detalles finos, y el movimiento.

En el caso de que una enfermedad, como por ejemplo la retinosis pigmentaria –principal causa de ceguera en jóvenes–, o sencillamente el paso del tiempo, destruye las células nerviosas fotosensibles, estas en realidad no llegan a desaparecer, y, tal como indica la teoría, podrían llegar a ser “resucitadas”. Ese era, por extraño que parezca, el objetivo de los científicos de la Universidad de Oxford, dirigidos por Samantha de Silva, que han utilizado un virus modificado para que las células de la retina de los animales de laboratorio, afectadas por retinosis pigmentaria, expresaran una proteína llamada melanopsina, sensible a la luz.

Los resultados han sido increíbles. La retinosis pigmentaria comienza con un deterioro de la visión nocturna y la visión periférica, y más tarde afecta a la lectura, la percepción de los colores y la visión central. Después del tratamiento, Silva y sus colegas observaron a los roedores durante un año y comprobaron que eran capaces de distinguir objetos. Es decir, las células oculares con melanopsina captaban la luz y enviaban las señales al cerebro. El siguiente paso será probarla con ensayos clínicos en pacientes humanos. Con anterioridad, ese equipo de Oxford había probado una retina electrónica con éxito en pacientes ciegos, pero el enfoque genético puede tener más ventajas, puesto que es más fácil de administrar.

Este anuncio, publicado en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences, se ha producido poco tiempo después de que la Agencia Estadounidense de Alimentos y Fármacos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobara por primera vez este verano una terapia génica para uso comercial, casi treinta años después de que se realizaran los primeros experimentos en este campo. El tratamiento al cual la FDA dio permiso consiste en extraer células del sistema inmune (linfocitos T) de los pacientes con leucemia, con el objetivo de insertarles un gen que las modifica y, luego de volver a inyectarlas, dirige directamente a las células cancerosas.

Esa nueva técnica, nombrada Kymriah y producida por la compañía Novartis, tiene importantes efectos secundarios. Sin embargo, el 83 % de 63 afectados por leucemia linfoblástica, que fueron tratados con Kymriah porque no respondían a las terapias convencionales, experimentaron una recuperación. El problema, como casi siempre en estos tratamientos tan novedosos, es el costo. Cada inyección cuesta 475 000 dólares, algo impagable para muchos pacientes aquejados con ese mal.

No obstante, Kymriah, los hallazgos de los investigadores de Oxford, así como otras terapias génicas también ensayadas con éxito y aprobadas en Europa o China, están abriendo un camino que podría terminar en la curación de enfermedades que hasta ahora no son reversibles.