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miércoles, 23 de mayo de 2018

Una esperanza para la enfermedad de Huntington

Por cuchita

Actualmente se encuentra en estado de desarrollo clínico un medicamento denominado IONIS-HTTRx por la farmacéutica Ionis, como parte del proyecto de la especialista Sarah Tabrizi. Este medicamento es considerado como la primera terapia diseñada para reducir la producción de la proteína tóxica mutante huntingtina, la causa que se esconde detrás de esta enfermedad neurológica, de carácter hereditario.

La enfermedad de Huntington es una grave y rara patología neurológica, hereditaria y degenerativa que produce alteración psiquiátrica y motora, de progresión muy lenta en un lapso de tiempo de 15 a 20 años. La características más extrema asociada a la enfermedad es el movimiento exagerado y no controlado de las extremidades y en sus etapas finales la duración de los movimientos se alarga, manteniendo las extremidades en posiciones complicadas y dolorosas que podrían prolongarse por horas. Además esta enfermedad afecta las capacidades verbales y cerebrales de los pacientes.

La mayoría de las personas desarrollan la enfermedad en su vida adulta, entre los 35 y 55 años, aunque cerca de un 10% de los pacientes presenta síntomas de la patología antes de los veinte años. La población más grande conocida con este padecimiento se encuentra en región venezolana de Zulia, alrededor de la costa occidental del lago de Maracaibo. De igual forma se estima que en Europa hay unos 45 000 afectados, mientras que en Norteamérica existe unas 30 000 personas que padecen la enfermedad.

Los científicos del proyecto de Ionis han medido la efectividad del medicamento mencionado anteriormente observando una reducción de la proteína causante de la enfermedad, además de seguridad y tolerancia, cuestiones que motivaron el seguimiento de esta prueba clínica. La innovación ofrece una alternativa para todos los que padecen Huntington, independientemente de la mutación individual de cada paciente, lo que hace único este medicamento, según expresa la especialista británica-iraní. Agrega además que el siguiente paso es comenzar un proceso de prueba aún mayor que permita saber si ralentiza el progreso de la enfermedad. La licencia de tratamiento se ha adquirido recientemenete por una compañía farmacéutica suiza denominada Roche, la cual será la encargada de finalizar su desarrollo y posterior comercialización. En la primera mitad del 2018, ambas compañías pretenden presentar los resultados alcanzados en este estudio.